การรักษาทางเลือกโดยการเพิ่มฮีโมโกลบินเอฟในผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมีย มีจุดประสงค์เพื่อลดปริมาณของอัลฟ่าโกลบินส่วนเกิน ซึ่งเป็นปัจจัยสำคัญที่ทำให้ผู้ป่วยมีภาวะซีดรุนแรง ยาไฮดรอกซียูเรียถูกนำมาใช้เป็นยาต้นแบบในการเพิ่มระดับของฮีโมโกลบินเอฟในผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมียและผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียว ผู้ป่วยเบต้าธาลัสซีเมียที่ตอบสนองดีกับการรักษาด้วยยาไฮดรอกซียูเรีย จะมีระดับฮีโมโกลบินโดยรวม ³ 7 g/dL ทำให้ไม่ต้องทำการเติมเลือดเพื่อการรักษาภาวะซีดรุนแรง ลดความเสี่ยงในการเหนี่ยวนำให้เกิดโรคแพ้ภูมิตนเอง และการติดเชื้อ

ซึ่งอาจเป็นผลมาจากการรักษาด้วยการเติมเลือด นอกจากนี้ หากผู้ป่วยได้รับการรักษาด้วยการเติมเลือดอยู่บ่อยครั้ง ต้องทำการรักษาด้วยยาขับเหล็ก เพื่อควบคุมปริมาณเหล็กสะสมในร่างกายสำหรับป้องกันภาวะเหล็กเกินอีกด้วย

ยาไฮดรอกซียูเรีย เป็นยาในกลุ่มเคมีบำบัดสำหรับรักษาผู้ป่วยมะเร็งชนิดโรคมัยอีโลโพรลิฟเฟอเรทีฟ โดยยามีฤทธิ์ยับยั้งเมตาบอลึมและการเพิ่มจำนวนของเซลล์มะเร็ง ปริมาณยาที่ใช้รักษาในผู้ป่วยมะเร็ง คือ 50 – 150 มก./กก./วัน ผลข้างเคียง คือ ทำให้นิวโทรฟิลและเกล็ดเลือดต่ำกว่าปกติ สำหรับการนำยาไฮดรอกซียูเรีย มาใช้เพื่อเป็นการกระตุ้นการสร้างฮีโมโกลบินเอฟในผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมีย คือ 5 – 20 มก./กก./วัน แม้ปริมาณการรักษาจะมีระดับต่ำมากเมื่อเทียบกับปริมาณการรักษาในผู้ป่วยโรคมะเร็ง แต่ผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมียมีภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องและมีความเสี่ยงต่อภาวะติดเชื้อสูงอยู่แล้ว

คณะผู้วิจัยจึงเห็นว่า การรักษาด้วยยาไฮดรอกซียูเรียในเวลานานติดต่อกัน อาจส่งผลต่อการเจริญ ปริมาณและการทำงานของเซลล์เม็ดเลือดขาวในผู้ป่วยโรคเบต้าธาลัสซีเมียได้